美国FDA推出针对罕见病个性化治疗的加速开发框架

2026年2月23日，美国食品及药品管理局（FDA）发布了针对寻求批准靶向个体化治疗的赞助商的指导草案，当随机对照试验因患者人数少而不可行时，可提供有效性和安全性的实质性证据。

该指南草案侧重于针对特定遗传、细胞或分子异常的疗法，旨在纠正或改变疾病的根本原因。关键标准包括：

识别导致异常的疾病；

证明治疗针对的是根本原因或邻近的生物途径；

依赖未经治疗患者的特征明确的自然病史数据；

确认目标药物或编辑成功；

对于传统的批准，如果疗法被确立为预测临床益处，则应证明其在临床结果、疾病过程或生物标志物方面有所改善。

来源：江苏省技术性贸易措施信息平台

来源：cacs.mofcom.gov.cn